小编有话说进入虎年之后，感觉国内的细胞与基因治疗公司都在“虎视眈眈”。单是春节后，CDE就受理了多款细胞与基因治疗产品的临床试验申请。而对于锦篮基因来说，GC301是今年内第二款申报临床的基因治疗产品。第一款是GC101，临床试验申请于2022年1月17日获得CDE受理；此外，锦篮基因的GC304于2021年12月31日获得CDE受理临床试验申请。锦篮基因一连申报了三款基因治疗，劲头很猛！昨日（2022年2月23日），根据国家药监局药品审评中心（CDE）官网，北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）申报的“GC301腺相关病毒注射液”临床试验申请获得受理（受理号：CXSL2200102）。GC301是一款针对庞贝氏病的基因药物，也是国内首款申报临床的针对庞贝氏病的AAV基因治疗药物。根据锦篮基因公开资料，GC301采取了创新系统性递送策略，可以持续降解糖原累积，主要在心脏、骨骼肌、肝脏、神经系统等广泛分布。动物实验显示，经过GC301药物治疗的模型小鼠，生存率明显改善，可以在跑轮上自由活动，充分证明了药物显著有效。图片来源：CDE除了GC301，锦篮基因还向CDE申报了另外两款AAV基因治疗候选产品的临床试验申请，分别是GC101和GC304。GC101被开发用于治疗1、2、3型脊髓性肌萎缩症（SMA）开发；GC304被开发用于治疗反复发作急性胰腺炎的遗传性高甘油三酯血症（LPLD）。值得注意的是，锦篮基因于2022年2月8日宣布完成了2亿元人民币的A轮融资，用以推进三款AAV基因治疗的临床试验。锦篮基因致力于基因治疗药物的研发，首批项目采用AAV载体为介导的基因代替治疗策略，除此之外还有抗体基因治疗、基因编辑治疗和RNAi治疗等策略的基因治疗项目作为储备。目前该公司在疾病的适应症上尤为关注临床治疗需求尚未被满足的罕见病，并依托AAV基因递送技术平台开发了多条基因治疗药物的研发管线。国内AAV基因治疗申报情况2021年1月19日，CDE正式受理纽福斯生物的眼科AAV基因治疗“NR082眼用注射液”开始，国内的AAV基因治疗领域就开始了一场新的竞速。以纽福斯生物（申报首款AAV基因治疗）、信念医药（申报首款全身AAV基因治疗）两家为开端，现在已经有多款产品申报/获批临床。数据截止至2022年2月23日参考资料：1.CDE官网2.BJGC锦篮基因《锦篮报道
庞贝病基因治疗，我们走到哪了》3.BJGC锦篮基因《锦闻速递
锦篮基因治疗产品GC101及GC304获临床试验注册审评受理》4.BJGC锦篮基因《锦闻速递
锦篮基因完成2亿元A轮融资，推进3个AAV基因药物临床试验》}